Distrofia muscular de Duchenne
Primera línea
Fármaco de elección en la distrofia muscular de Duchenne en niños desde los 4–5 años. Según DMD Care Considerations 2018 y 2023, el deflazacort enlentece la pérdida de función muscular, retrasa la pérdida de la marcha 2–3 años y reduce el riesgo de escoliosis. Frente a la prednisolona produce menos rasgos cushingoides y menos aumento de peso, por lo que en España e Italia se prefiere a menudo. Dosis: 0,9 mg/kg/día, de por vida, con seguimiento programado del crecimiento, la densidad ósea y la visión.