Enfermedad de células falciformes

CIE-10 D571 fármaco

Fármacos para esta patología

BL-glutamina (aminoácido libre)Segunda línea · Aminoacido condicionalmente esencial; principal fuente de nitrogeno para la sintesis de nucleotidos y combustible para enterocitos y celulas inmunes. Se aporta normalmente con la proteina dietetica (carne, pescado, huevos, lacteos, legumbres) y se sintetiza en el musculo esqueletico. Los complementos lo venden como remedio para el «leaky gut», recuperacion post-entrenamiento, apoyo inmune en pacientes oncologicos y reductor del antojo de azucar. AEMPS y EMA no lo registran para indicaciones de complemento; existe un farmaco especializado (Endari, L-glutamina, aprobado por la FDA) para la enfermedad de celulas falciformes con el fin de reducir la frecuencia de crisis dolorosas – nicho clinico especializado, no complemento. AESAN clasifica los complementos generales con L-glutamina como complementos alimenticios.El L-glutamina oral (Endari) recibió la aprobación de la FDA en 2017 para reducir las complicaciones agudas de la enfermedad de células falciformes en adultos y niños a partir de los 5 años. La aprobación se apoyó en un ensayo aleatorizado de fase 3 controlado con placebo (Niihara, NEJM, 2018, 230 participantes), que registró una mediana de 3 frente a 4 crisis de dolor y de 6,5 frente a 11 días de hospitalización a favor del fármaco. El efecto fue moderado y más de un tercio del grupo de L-glutamina abandonó el estudio, por lo que la EMA emitió en 2019 un dictamen negativo, consideró la eficacia no probada y la solicitud del medicamento Xyndari se retiró. La guía de dolor de la ASH de 2020 menciona el L-glutamina entre las opciones aprobadas para prevenir los episodios dolorosos, aunque sin una recomendación graduada firme; se emplea como complemento o alternativa a la hidroxiurea. La tolerancia en el ensayo fue similar a la del placebo, con estreñimiento, náuseas y cefalea entre los efectos adversos frecuentes.

Cómo leer los niveles A–F

El nivel de evidencia corresponde al par «fármaco + indicación», no al fármaco entero: la misma sustancia puede ser A en una patología y F en otra.

AEvidencia firme – primera o segunda línea en las guías internacionales
BRecomendado en casos seleccionados
CLos datos de los estudios se contradicen
DBeneficio no demostrado, sin daño documentado
FDaño documentado o riesgo sin beneficio