BEnfermedad de células falciformes
Segunda línea
Enfermedad de células falciformes
Segunda línea
El L-glutamina oral (Endari) recibió la aprobación de la en 2017 para reducir las complicaciones agudas de la enfermedad de células falciformes en adultos y niños a partir de los 5 años. La aprobación se apoyó en un ensayo aleatorizado de fase 3 controlado con placebo (Niihara, NEJM, 2018, 230 participantes), que registró una mediana de 3 frente a 4 crisis de dolor y de 6,5 frente a 11 días de hospitalización a favor del fármaco. El efecto fue moderado y más de un tercio del grupo de L-glutamina abandonó el estudio, por lo que la emitió en 2019 un dictamen negativo, consideró la eficacia no probada y la solicitud del medicamento Xyndari se retiró. La guía de dolor de la ASH de 2020 menciona el L-glutamina entre las opciones aprobadas para prevenir los episodios dolorosos, aunque sin una recomendación graduada firme; se emplea como complemento o alternativa a la hidroxiurea. La tolerancia en el ensayo fue similar a la del placebo, con estreñimiento, náuseas y cefalea entre los efectos adversos frecuentes.
Fuentes
CIE-10: D57 · CIE-11: 3A51.2